Avastin - המשך הסיפור - 6.7.11 - באירופה מרחיבים את ההתוויות, בארה"ב מעכבים עד לקבלת מידע נוסף מהציבור, עד 28.7.11. הקליקו למידע מ Medscape.

אווסטין - Bevacizumab - שאלות ותשובות  - מתוך אתר ה FDA (הקליקו לצפייה במקור)

 מדוע ה FDA מבקש למשוך את ההתוויה שנתן לאווסטין לטיפול בסרטן השד?

מפני שהאישור ניתן ב"הליך מקוצר",  (להסבר עברי לשאלה 8 למטה), והיום, לאחר שהתקבלו תוצאות מחקרים שנדרשו בתהליך האישור, מחקר AVADO ומחקר RIBBON1 מצאו  ששני הפרמטרים של יעילות שנבדקו לא עמדו בציפיות.

הפרמטרים שנבדקו:

• PFS – Progression Free Survival - תקופה שבה הגידול לא גדל והמחלה נעצרת או נעלמת. תוספת אווסטין לכימותרפיה תרמה לעיכוב קטן בגדילת הגידול, קטן מזה שנראה במחקרים הראשוניים.
• OS – Overall Survival – הארכת חיים - תוספת אווסטין לכימותרפיה לא הגדילה את תוחלת החיים של אלה שקבלו כימותרפיה.

לעומת זאת כשבדקו את בטיחות הטיפול מצאו תוספת בתופעות לוואי חמורות מאווסטין וחמורות מהצפוי מהכימותרפיה כשניתן לבד.

מהן תופעות לוואי חמורות? – רעילויות שמסכנות חיים, שדורשות התערבות רפואית, אישפוז ואפילו תמותה.

לאור הנ"ל, ה FDA חושב שהסיכון שבהוספת האווסטין לכימותרפיה לא שווה את התוספת בתועלת במתן לסרטן גרורתי.

2. איך הגיעו להחלטה?

על פי תוצאות 4 מחקרים קלינים, E2100, AVADO, RIBBON1 – בהם נבדק האווסטין כקו ראשון לטיפול בסרטן שד גרורתי, ומחקר אחד לקו שני AVF2119g.

במחקרים אלה, נמצע שהתועל,  בעיכוב קצב הגידול של הסרטן והסיכונים, בינהם של האווסטין, גדולים. התועלת נמצאה קטנה מאד, אם בכלל.  אף מחקר לא הראה שהשרידות גדלה.

ההתוויה אושרה בהליך מהיר, שהתבסס על מחקר אחד. החברה התחיבה לעשות מחקרים נוספים כדי לבסס את ההחלטה, ועשתה זאת. במחקרים אלה לא ראו יתרון וכן ראו חסרונות.

החסרונות:

תופעות הלוואי הנפוצות ביותר – אף מטפטף, לחץ דם גבוה. תופעות לוואי חמורות ומסוכנות הן: דימום מסיבי שחייב עירוי דם, התחוררות בגוף כולל במחיצת האץ, במעיים ובקיבה. לחץ דם חמור, קרישי דם בעורקים ובורידים, התקפי לב, כשל לבבי ושבץ מוחי, הרס כלייתי, פצעים שלא נרפאו וצלקות שנפתחו. התפתחות סידרום במח שמצביע על התנפחות המח כולל בעיות ראייה, התכווצויות, בלבול, כאבי ראש ויתר לחץ דם.

כבר ביולי, הוועדה היועצת של ה FDA שתמכה באישור המוקדם והמהיר של האווסטין, הצביעה ותמכה בהורדת ההתוויה לסרטן שד ברב של 12 ל 1. הוועדה מורכבת מאונקולוגים עצמאים, פצינטים ומומחים אחרים שיכולים לתרום.

חשוב להדגיש שה FDA קובע מה נכון לכלל החולים באותה מחלה, הוא אינו קובע מה נכון לחולה הספציפי. את זה צריך להחליט החולה ביחד עם הרופא שלו.

3. האם ההחלטה תשפיע על שימושים אחרים של האווסטין?

לא, האווסטין ימשיך ויהיה מותווה לסרטן במעי, במח, בראות  ובכליות.

4. מה יקרה לחולות שכבר מקבלות טיפול באווסטין?

החולות צריכות להתייעץ עם הרופא שלהן. ביחד הם צריכים לקבל החלטה אם לקחת את האווסטין עם הפקליטקסל, או פקליטקסל לבד, או לבחור באת מהאפשרויות האחרות.

5. למה ה FDA לא מסיר מיד את ההתוויה?

על פי כללי האישור המהיר, החברה המייצרת, מקבלת הזדמנות לשימוע. חברת ג'נטק, יצרנית האווסטין בארה"ב, תוכל לבקש שימוע תוך 15 ימים מההודעה של ה FDA. אם הם לא יבקשו שימוע, אז תוך 15 ימים ההתוויה תוסר.

אם הם יבקשו שימוע, הם יצטרכו להגיש תוך 30 יום על איזה מידע הם מתוכננים להסתמך בשימוע. אם השימוע יאושר הוא ייפתח לציבור.

6. האם יתכן שהתכשיר יעיל רק לחלק מהנשים?

בתנאים שאינם ניסוי קליני, קשה לדעת אם תרופה מסויימת עבדה בשביל חולה מסויימת, או שהכימותרפיה שאותה חולה קבלה, היא זו שעשתה את העבודה. אם ג'נטק ירצו להוכיח שהאווסטין עובד עבור חלק מהחולות, ה FDA ישב איתם ויגדיר איתם ביחד ניסוי קליני מיוחד, ממוקד, שינסה להוכיח שיש קבוצה של חולות שהאווסטין עובד בשבילן בצורה בטוחה. ואז ה FDA ישקול הכללת ההתוויה לקבוצת החולות שהוגדרה.

7. האם שיקולי עלות נכללים בהחלטות של ה FDA?.

לא, עלויות לא נכללות בשיקולי היעילות והבטיחות של ה FDA.

8. מהו תהליך "אישור מהיר" ב FDA? (ב Accelerated Approval)

תהליך מהיר לאישור תרופה, נעשה כדי לאפשר לחולים לקבל מהר יותר טיפול רפואי מבטיח חדש, או תרופה חדשה לחולים במחלות קשות ומסכנות חיים.

התכשירים מקבלים אישורים כאלה תוך כדי ביצוע ניסויים קליניים שבאים לאשר את ההתוויות.

באישור התרופה בהליך זה, החברה מתחילה לבצע מחקרים שבאים להראות את היתרונות הקליניים של התרופה. כמו למשל להוכיח שהתרופה באמת מאריכה חיים או משפרת את איכות החיים והתפקוד של החולה. (תועלת ישירה לחולה).

אם הניסויים נכשלים ולא מצליחים להוכיח תועלת ישירה לחולה, או אם החברה לא מבצעת את הניסויים הנדרשים, ה FDA, יכול למשוך או לבטל את האישור שניתן בהליך מואץ.

9. האם ג'נטק הציגה את המחקרים הנחוצים?

ג'נטק הציגה שני מחקרים  AVADO ןה RIBBON-1 וה FDA הסתמך על עוד שני מחקרים בהחלטתו.

10. האם יש טיפולים אחרים מאושרים ע"י ה FDA לקו ראשון בטיפול בסרטן שד גרורתי?

כן, ראה טבלה.

Table 1 – Other Agents Approved by the FDA for use in Metastatic Breast Cancer

למקור :

Questions and Answers about Avastin

תרגמה וערכה: הרוקחת סימה לבני